临床研究是什么？参与临床研究有什么利弊？临床研究的过程是怎样的？“问上医”用美国家庭医生的智库为您介绍。

1.职业试药人：高收入并高风险的无奈选择

"每个人都卷起袖子检查针眼。"11月3日，20多名受试者被安排在北京某大型医院一期临床试验室外的4个团队，等待护士检查。

“这是体检前两天抽血留下的针眼。”受试者杨雪(化名)非常紧张，害怕没有被选中。毕竟“5天5000元”的药物试验很吸引人。

我国每年都有大量的新药上市，药物的临床试验几乎每天都在进行。在动物身上测试了这些药物的毒性后，他们开始在健康人身上测试安全性，然后在患者身上测试疗效。

药物检测不仅给他们带来了收入来源，也为新药的开发做出了巨大贡献。药检的风险和支付保障的缺失，让专业的“药检员”面临巨大的焦虑。

-摘自新京报

你可能已经收到了关于招募临床研究志愿者的信息，也可能在去医院的时候被问到是否愿意参加临床试验来测试新的治疗方法，或者你可能正在考虑通过参加临床研究来赚取一些收入。

下面无论何种原因，在决定参与临床研究之前，你先得了解临床研究是什么，参与临床研究有什么利弊，临床研究的过程是怎样的。会给大家详细介绍。

2.什么是临床研究？

大多数临床研究旨在评估新药、装置或非药物治疗的安全性或有效性。一般来说，人们参与临床研究是出于经济原因，或者是想帮助研究人员为自己的疾病找到更好的治疗方法。

3.、、期临床试验

临床试验可以分为、、、期（也称为上市后研究）。

第一阶段研究旨在确定特定药物的最佳剂量范围和副作用的可能性，通常持续不超过几个月，在20-100名健康志愿者或患有疾病/健康状况的人群中进行。大约70%的药物可以从一期研究转移到二期试验。

期和期实验的主要目的是确定治疗的有效性，其间也会记录药物的副作用。二期试验需要在数百名患有疾病/健康状况的人群中进行，试验时间超过几个月至两年。当试验达到第三阶段结束时，研究人员将使用公平可靠的方法来确定从治疗中受益的人数百分比和有副作用的人数。

从期研究进入到期试验的药物中，只有7%可以完成期试验。's完成三期试验意味着它可以进入市场，所以后续的研究通常称为上市后研究，有时也称为四期研究。一旦试验完成，治疗被广泛使用，因为成千上万正在接受治疗的人可以被监测，通常会发现以前没有发现或罕见的不良反应。

4.参与临床试验的利弊

如果你正在考虑或被邀请参与临床试验，需要权衡利弊！

测试阶段越低，风险越高。因为第一阶段试验涉及确定剂量和发现副作用，一些治疗可能会引起副作用或研究人员

虽然几乎没有人因参与临床试验而导致严重损伤或死亡，但其风险仍然存在。试验中经常会出现需要医疗护理的并发症，不过大多数只是轻微的、短暂的副作用。在参与临床试验之前，研究人员会要求受试者签署知情同意书，其中概述了所有已知的风险。

5.知情同意书：确保受试者了解所有风险和益处

在签署任何内容前，确保自己已经获得了所有需要了解的、有关该研究的信息，如研究目的、持续时间、风险、潜在益处、所需的调查或程序、研究人员的联系方式。

如果其中有些问题自己无法理解，请及时咨询。研究团队的成员可以帮助受试者解释或翻译其中的某些内容。

如果受试者在获得所有需要的信息后，仍然乐意参与研究，就可以签署知情同意书。但知情同意书不是合同，即使签署了，受试者也可以随时退出研究。

6.签署之前其他需要考虑的问题：安慰剂

对照试验会将一组积极治疗或手术与另一组积极治疗或手术进行比较，或者将一组积极治疗或手术与安慰剂组（类似干预的无效治疗）进行比较。

这意味着参与试验的受试者有50%的几率会接受安慰剂治疗。安慰剂研究是证明新产品有效性的最快、最可靠方法，但如果有将受试者置于危险之中的风险，则一般不会被进行。安慰剂组的受试者不会接受新型治疗方法，不会得到潜在的治疗收益，当然也不会受到任何危害。有趣的是，在双盲实验中，很多安慰机组的受试者仍会报告一些益处和副作用（这被称为“安慰剂效应”）。

7.其他需要考虑的事项：所需时间和费用报销

一些试验可能要求受试者在试验期间留在医疗机构，而其他试验可能不会影响受试者正常的日常生活。

确保了解在试验期间可以报销的费用和自己可能需要的花费，例如可能需要考虑额外的路费或托儿费用。重要的是了解自己健康保险所涵盖的方面以及如果有任何问题，可以咨询的对象。

没有志愿者就无法进行临床研究。虽然参与临床试验有一些风险，但如果是患有特殊医疗状况且之前所有治疗都没有达到预期效果的患者，参与临床研究可能会带来额外的治疗收益。衡量利弊，决定是否值得参与研究。谁知道呢，你也许会被记录进历史！

8.在人中进行的临床研究评估的安全性和疗效

临床研究是一种正规化的、有组织的记录人体如何对特定干预做出反应的研究。它可提供可供重复参考的重要信息。

通常，有关治疗的初步安全性或功效研究已经在动物中进行过了，但因为动物的吸收、代谢和消除药物的形式与人体大相庭径，所以每种药物或手术都需要先进行某些形式的人体试验，才能被广泛使用。

大多数临床研究关注的是一个特定的结果或相关结果，如下所述：

• 自然史：疾病或健康状况的自然进程;

  
  

• 预防：如何预防未患过该疾病的人发病，或者已患有该疾病的人再次发病;

  
  

• 筛查：如何最好地在发生症状前检测某种疾病或健康状况;

  
  

• 诊断：明确诊断特定疾病或健康状况的最佳检查或手术;

  
  

• 治疗：评估药物、药物组合、手术类型或放射治疗在特定疾病或健康状况中的最佳疗效;

  
  

• 生活质量：判定哪种干预对人的舒适和幸福感影响最大。

  
  

9.第一步：报告食品药品监督管理局

在美国，在新的治疗方法用于人类之前，药物公司或赞助商必须向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药临床试验（IND）申请。在我国，也需要报告国家食品药品监督管理局，新药临床试验（IND）必须包括：

• 动物试验中出现的副作用详情，尤其是任何会造成严重伤害的副作用；

  
  

• 制造过程的细节；

  
  

• 有待进一步研究的细节（临床方案）；

  
  

• 所有之前的人体试验的历史数据；

  
  

• 相关研究人员的信息。

  
  

10.所有的临床研究都需要计划和资金

所有的临床研究都是按照方案（被称为计划）进行的。该方案记录了可以参与试验的人员、涉及的干预、研究持续时间、将要评估的结果，以及研究团队将要采取哪些措施来保障所有受试者的健康。

机构审查委员会（IBR）是一个由医师、统计学家和外部人员组成的独立委员会，他们监控着美国大部分临床试验，以确保参与任何试验的风险都是有价值的，同时也确保试验符合伦理道德并保证受试者的权利受到保护。

众所周知，临床试验十分昂贵，将新药推向市场的平均成本估计超过10亿美元。试验的资金通常来自制药公司、医疗机构、志愿团体、医生、某些组织或个人。在美国，有时联邦机构，如美国国立卫生研究院或美国退伍军人事务部会承担费用。资助研究的人称为赞助商。

11.临床研究的不同类型：观察性研究

临床研究可大致分为观察性研究和临床试验。

观察性研究的方法倾向于被动，研究人员不会以预定的方式随机地给予受试者特定干预，而只是观察受试者如何对医生为他们制定的最适合的干预做出反应。例如，观察性研究可能是记录老年人因背痛接受针灸后，会如何评估自己的疼痛水平。观察性研究最主要的问题是偏倚，因为受试者和研究人员都已经知道制定的治疗方案，这可能会影响他们报告主观结果的方式。

观察性研究的例子包括以下几种。

• 病例研究或病例系列：关注特定疾病的一个患者或一组患者的临床过程。

  
  

• 横断面研究：可能涉及图表分析或问卷调查，用来寻找某些风险并将其与某些研究结果相匹配。

  
  

• 病例对照研究：包括有特定疾病或某些有研究价值的症状的患者和没有该病或症状的人（这些人也叫做对照组），因为此类型的研究回顾并评估受试者暴露于某种风险因素的情况，所以是一种回顾性（由结果探索病因）的研究方法。

  
  

• 数据库研究：审查患者注册表中的数据，并查看暴露情况和结果。

  
  

• 队列研究：通常是前瞻性的研究，研究对象是某个特定人群或一部分人口，并报告研究对象进入队列后发生的事件。

  
  

12.临床研究的不同类型：临床试验

临床试验中所用的方法更主动一些，其目的旨在明确某种特定干预措施的效果。干预措施可能包括药物、器械、手术或生活方式（如饮食或运动）的改变。

对照临床试验指的是将新的干预措施与已有的干预措施进行比较，或者尝试确定目前可用的干预措施是最有效的。一些对照实验的任务可能是确定对特定疾病最有效的药物剂量，或者评估与该特定干预措施相关的副作用的风险。通常，一组受试者接受干预，而另一组受试者接受标准的或当前的治疗方法或安慰剂（无治疗效果的物质或治疗方法）。

效果最好的对照实验是双盲的（这意味着医生和患者都不知道谁接受了哪些干预）和随机的（患者被随机分配特定的干预措施）。

审核时间：2017.8.18

文章作者：C. Fookes, BPharm

参考文献：

Step 3. Clinical research. U.S. Food and Drug Administration. May, 2017. https://www.fda.gov/forpatients/approvals/drugs/ucm405622.htm#The_Investigational_New_Drug_Process

The Basics. NIH: Clinical Research Trials and You. National Institutes of Health. US Deaprtment of Health and Human Services. https://www.nih.gov/health-information/nih-clinical-research-trials-you/basics

What types of trials are there? Accord Clinical Research. https://www.accordclinical.com/clinical-study/types-of-clinical-trials/

Thadhani R. Formal trials versus observational studies. In: Mehta A, Beck M, Sunder-Plassmann G, editors. Fabry Disease: Perspectives from 5 Years of FOS. Oxford: Oxford PharmaGenesis; 2006. Chapter 14. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK11597/

Literature Reviews: Types of Clinical Study Designs. Georgia State University Library. http://research.library.gsu.edu/c.php?g=115595&p=755213

吃这些药会变胖！快来看看您是否在服用它们，点击这里了解更多！